中國的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目數(shù)量已位居全球第二。在中國臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心（ＣｈｉＣＴＲ），以「干細(xì)胞」為關(guān)鍵詞進(jìn)行搜索，截至２０２４年９月，可以檢索到已有１００多家醫(yī)療機(jī)構(gòu)和７３８項(xiàng)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目在ＣｈｉＣＴＲ成功注冊(cè)，２０２４年有３８項(xiàng)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目在ＣｈｉＣＴＲ成功注冊(cè)。

中國干細(xì)胞臨床研究已進(jìn)入蓬勃發(fā)展期，包括以北京為代表的京津冀地區(qū)、以上海為代表的長三角地區(qū)、以深圳為代表的珠三角地區(qū)、以湖南為代表的自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)、以海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)為代表的「醫(yī)療特區(qū)」等等。

這些地域集群正在各自發(fā)力積極搶占生物醫(yī)藥行業(yè)制高點(diǎn)，北京市政府將干細(xì)胞視為「十四五」期間重要的戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)、上海市則以政策紅利為引領(lǐng)，采取多元化措施穩(wěn)步推進(jìn)干細(xì)胞領(lǐng)域發(fā)展、深圳市政府在政策層面大力支持干細(xì)胞技術(shù)發(fā)展．．．

其中，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)是全國唯一的國家級(jí)醫(yī)療特區(qū)，擁有國家賦予「特許醫(yī)療、特許研究、特許經(jīng)營、特許國際醫(yī)療交流」先行先試的政策優(yōu)勢。

２０２４　年　１２　月，海南通過了《海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)促進(jìn)規(guī)定》（以下簡稱為《規(guī)定》），從政策法規(guī)層面再次大力支持干細(xì)胞等生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的轉(zhuǎn)化應(yīng)用?！兑?guī)定》共二十八條，涵蓋了臨床試驗(yàn)、轉(zhuǎn)化應(yīng)用、價(jià)格申請(qǐng)等關(guān)鍵環(huán)節(jié)，將于２０２５年２月１日起施行。

海南一直是推進(jìn)干細(xì)胞等新型生物技術(shù)轉(zhuǎn)化落地的排頭兵。早在２０１３年，國務(wù)院批復(fù)設(shè)立先行區(qū)，并賦予其九大政策紅利（又稱為「國九條」），包括可申報(bào)開展干細(xì)胞臨床研究等前沿醫(yī)療技術(shù)研究項(xiàng)目；２０１９年，國家再次發(fā)文支持先行區(qū)申報(bào)開展干細(xì)胞臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，也稱為「新國九條」；２０２０年６月，海南立法支持先行區(qū)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)可在本區(qū)域內(nèi)開展干細(xì)胞等新技術(shù)研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，即「先行區(qū)條例」。

有業(yè)內(nèi)人士指出，最新的法案是國內(nèi)細(xì)胞治療領(lǐng)域最具實(shí)質(zhì)性的政府法規(guī)之一，它以法律形式為細(xì)胞治療等前沿生物醫(yī)學(xué)技術(shù)注入強(qiáng)勁的政策動(dòng)力，甚至?xí)檎麄€(gè)醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展帶來深遠(yuǎn)影響。

新規(guī)放寬醫(yī)療機(jī)構(gòu)資質(zhì)

提出政府定價(jià)收費(fèi)

干細(xì)胞技術(shù)是當(dāng)前生物醫(yī)藥領(lǐng)域最熱門的賽道之一，然而，該產(chǎn)業(yè)存在「灰色地帶」，有從業(yè)者趁機(jī)渾水摸魚、虛假宣傳、夸大療效、鼓吹長壽夢、擾亂行業(yè)良性發(fā)展。

《規(guī)定》明確指出，在先行區(qū)內(nèi)重點(diǎn)支持開展細(xì)胞治療、基因治療、組織工程等生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

不過，在《規(guī)定》中并未制定具體適應(yīng)癥。至于是否支持抗衰老研究，或許可以從已經(jīng)發(fā)布的法規(guī)中查找一些端倪。

《規(guī)定》未明確提到干細(xì)胞應(yīng)用于抗衰老研究，具體態(tài)度尚不可知。但是，根據(jù)此前發(fā)布的《先行區(qū)條例》和《規(guī)定（草案）》等法案，可以看出先行區(qū)大力支持干細(xì)胞技術(shù)的研究和應(yīng)用，并未否定抗衰老研究領(lǐng)域。因此，可以推測先行區(qū)支持合理科學(xué)推進(jìn)干細(xì)胞抗衰老研究和成果轉(zhuǎn)化。

海南啟研干細(xì)胞抗衰老醫(yī)院院長黃國軍告訴健康界，就像每個(gè)藥品會(huì)有相應(yīng)的適應(yīng)癥，對(duì)于干細(xì)胞治療同樣如此，不同的療法適用于不同的適應(yīng)癥?！兑?guī)定》支持干細(xì)胞用于多種疾病與健康領(lǐng)域的，雖然沒有詳指明適應(yīng)癥，但其作為地方性法規(guī)，這是一個(gè)指引文件，相關(guān)適應(yīng)癥會(huì)以配套細(xì)則的方式進(jìn)行規(guī)范和進(jìn)一步明確。在雙軌制管理并行推行較快的國家或地區(qū)，技術(shù)研究和臨床試驗(yàn)趨勢是一致的。

同時(shí)，《規(guī)定》第十六條詳細(xì)規(guī)定了不得開展生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床應(yīng)用的情況，第十七條指出了需要加強(qiáng)對(duì)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床應(yīng)用的評(píng)估和監(jiān)督，第二十六條明確了違反本規(guī)定情況的處理辦法。這些規(guī)定有利于合法合理開展干細(xì)胞等生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的臨床研究和轉(zhuǎn)化工作，肅清行業(yè)發(fā)展亂象。

新法案也明確規(guī)定了發(fā)起主體醫(yī)療機(jī)構(gòu)的資質(zhì)，在先行區(qū)開展上述研究需要在具備三級(jí)甲等能力的醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展，這些機(jī)構(gòu)需要具備與所申請(qǐng)開展的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用相適應(yīng)的診療科目及專業(yè)科室，從而規(guī)范和促進(jìn)干細(xì)胞臨床研究。參與企業(yè)需要在樂城先行區(qū)內(nèi)注冊(cè)登記，具有獨(dú)立法人資格。

對(duì)此，黃國軍解釋道，其實(shí)新法案適應(yīng)了當(dāng)下醫(yī)院的轉(zhuǎn)變趨勢，現(xiàn)在很多醫(yī)院正在從大而全轉(zhuǎn)向?qū)６瑢?duì)醫(yī)院資質(zhì)也做出了相應(yīng)的調(diào)整。

此前，從事干細(xì)胞臨床研究的備案醫(yī)療機(jī)構(gòu)或者開展干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)都要求在三級(jí)甲等醫(yī)院進(jìn)行。此次《規(guī)定》對(duì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)采取了較為靈活的支持措施，不再對(duì)其提出三甲醫(yī)院的相關(guān)硬性條件，而是讓其對(duì)標(biāo)三甲醫(yī)院標(biāo)準(zhǔn)，提升機(jī)構(gòu)的?？平ㄔO(shè)水平，進(jìn)而提升其綜合服務(wù)能力。

值得一提的是，新規(guī)首次明確了人們普遍關(guān)心的細(xì)胞治療費(fèi)用問題。《規(guī)定》中明確指出，定價(jià)費(fèi)用由政府把關(guān)，先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)在獲準(zhǔn)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用后，應(yīng)當(dāng)向省醫(yī)療保障、衛(wèi)生健康主管部門申請(qǐng)價(jià)格備案，主管部門完成價(jià)格備案后應(yīng)當(dāng)向社會(huì)公示，先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)按照公示價(jià)格收費(fèi)，接受社會(huì)監(jiān)督。

「我認(rèn)為，提出收費(fèi)是較以往相關(guān)法規(guī)一個(gè)比較大的變化。此前，也有地區(qū)對(duì)干細(xì)胞治療提出過定價(jià)，但主要是某些區(qū)域相關(guān)主管部門對(duì)于其轄區(qū)內(nèi)的大型醫(yī)院針對(duì)局部技術(shù)和某類適應(yīng)癥給出的收費(fèi)指導(dǎo)，新法案則是將特例變成一個(gè)政府指導(dǎo)標(biāo)準(zhǔn)。」黃國軍說。

檔然，每一個(gè)指導(dǎo)標(biāo)準(zhǔn)的確立和實(shí)行都意味著主管部門在前期做了大量的基礎(chǔ)工作，也意味著監(jiān)督管理手段越來越精細(xì)化、科學(xué)化、智能化。既能依法依規(guī)放得開，也能依法依規(guī)管得住。黃國軍表示，這是技術(shù)、診療、信息、管理等多個(gè)角度的進(jìn)步，也是從醫(yī)療從業(yè)者到公眾對(duì)于新事物認(rèn)知的進(jìn)步。

先行先試

未來１－２年有望在全國推行

回溯我國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，期間經(jīng)歷了從混亂到清零再到重啟并快速發(fā)展等不同階段：

２００７－２０１２年，中國將干細(xì)胞療法作為「醫(yī)療手段」而非「藥物」進(jìn)行監(jiān)管，這造成了混亂的局面；

２０１２年１月，原衛(wèi)生部叫停中國大陸境內(nèi)所有的干細(xì)胞治療活動(dòng)；

在２００４－２０１２年間，原國家藥監(jiān)局受理的１０項(xiàng)干細(xì)胞新藥注冊(cè)申請(qǐng)也全部被清零，中國大陸的干細(xì)胞藥物開發(fā)回到了原點(diǎn)；

２０１８年，國家藥監(jiān)局明確了細(xì)胞制品可按藥品評(píng)審程序進(jìn)行注冊(cè)和監(jiān)管，開始新受理干細(xì)胞療法的ＩＮＤ。

這是一個(gè)重要的轉(zhuǎn)折點(diǎn)，預(yù)示著中國重啟干細(xì)胞治療在臨床的應(yīng)用，為國內(nèi)干細(xì)胞新藥開發(fā)指明了方向。

目前，中國大陸的干細(xì)胞研究實(shí)行「雙軌制」，干細(xì)胞產(chǎn)品按藥品進(jìn)行管理，干細(xì)胞臨床研究備案管理制度繼續(xù)保留，形成了藥品監(jiān)管部門、衛(wèi)生健康管理部門「雙重監(jiān)管」的管理體系。

即衛(wèi)生健康管理部門監(jiān)管干細(xì)胞臨床研究，相關(guān)臨床研究機(jī)構(gòu)以及臨床研究項(xiàng)目均須備案后才可實(shí)施研究；藥監(jiān)部門監(jiān)管干細(xì)胞新藥的注冊(cè)臨床試驗(yàn)，按照臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可制度獲得臨床試驗(yàn)許可，完成新藥的探索性和確證性試驗(yàn)后，再提交上市申請(qǐng)。

黃國軍指出，「需要明確將細(xì)胞醫(yī)療技術(shù)活動(dòng)和細(xì)胞藥物研發(fā)區(qū)分開，海南省此前的相關(guān)政策以及發(fā)布的最新法案針對(duì)的都是醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展的干細(xì)胞臨床研究與轉(zhuǎn)化應(yīng)用，而非干細(xì)胞藥物的申報(bào)。」

這也與此前的數(shù)據(jù)相一致。根據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，自２０２１年中國干細(xì)胞新藥實(shí)行臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可制度（ＩＮＤ）至今，上海市、北京市、廣東省占據(jù)了干細(xì)胞新藥研發(fā)的半壁江山，而目前海南省尚無已獲得ＩＮＤ干細(xì)胞藥物的研發(fā)企業(yè)。

新法案對(duì)干細(xì)胞臨床研究和藥物研發(fā)是否會(huì)有影響？具體會(huì)帶來哪些改變？

「該法案目前看是地方性行為標(biāo)準(zhǔn)，至于對(duì)干細(xì)胞臨床研究和藥物研發(fā)產(chǎn)業(yè)的影響還需要看后續(xù)具體的實(shí)施情況?！咕胖ヌ妹揽七\(yùn)營總監(jiān)于樹凱對(duì)健康界指出，先行區(qū)主要起先行先試的示范作用。

黃國軍表示，新法案的主要作用是示范引領(lǐng)作用，規(guī)范行業(yè)發(fā)展。對(duì)于干細(xì)胞藥物研發(fā)，雖然整體影響有限，但還是會(huì)有一定的促進(jìn)作用。

「樂城最大的優(yōu)勢之一是其本身是一個(gè)醫(yī)療機(jī)構(gòu)集群所在地，可以配合國內(nèi)和國際的生物技術(shù)公司完成臨床前研究及臨床研究，得到的數(shù)據(jù)能夠佐證或者幫助生物技術(shù)公司申請(qǐng)ＩＮＤ。這些有助于加大國內(nèi)干細(xì)胞藥物的批復(fù)，促進(jìn)藥物的快速上市?！裹S國軍說。

比如，新法案中，提到真實(shí)世界數(shù)據(jù)可以為干細(xì)胞藥品在國內(nèi)上市申請(qǐng)?zhí)峁?shù)據(jù)參考。第十八條規(guī)定指出，準(zhǔn)予轉(zhuǎn)化應(yīng)用的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)，申請(qǐng)開展藥物臨床試驗(yàn)，符合國家有關(guān)規(guī)定的，可以將已獲得的轉(zhuǎn)化應(yīng)用結(jié)果作為技術(shù)性申報(bào)資料提交，用于藥品注冊(cè)申報(bào)參考。

新法案還規(guī)定了收費(fèi)問題，即政府明確提出定價(jià)收費(fèi)信息，并開展相關(guān)的試點(diǎn)工作。黃國軍認(rèn)為，這做到了有法可依，在法律框架準(zhǔn)則內(nèi)開展新技術(shù)新業(yè)務(wù)的研究與應(yīng)用，有助于規(guī)范和促進(jìn)干細(xì)胞研究的規(guī)范化和科學(xué)化、減少干細(xì)胞行業(yè)亂象，以及探索合理的行業(yè)發(fā)展模式。

在他看來，隨著試點(diǎn)的推進(jìn)，如果進(jìn)展良好，或許未來１－２年就會(huì)相繼在全國其他具備相應(yīng)醫(yī)療水平、醫(yī)療能力和客戶等資源的地區(qū)推行。

于樹凱也補(bǔ)充道，「明確收費(fèi)確實(shí)有助規(guī)范化產(chǎn)業(yè)發(fā)展，并探索產(chǎn)業(yè)的盈利模式，更重要的一點(diǎn)是破冰，這是整個(gè)行業(yè)向前邁出了一步。開了這個(gè)先例之后，相信其他自貿(mào)區(qū)之后也會(huì)陸續(xù)跟進(jìn)和推廣?！?/p>

「這確實(shí)是從政策層面推動(dòng)干細(xì)胞在內(nèi)前沿醫(yī)療技術(shù)從探索試驗(yàn)階段走向規(guī)范化應(yīng)用階段的一次重要轉(zhuǎn)變。一定層面上，表明政府進(jìn)一步加大對(duì)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)支持力度的決心，也是對(duì)現(xiàn)有技術(shù)成熟度和安全性的認(rèn)可。隨著試點(diǎn)工作的推進(jìn)，相信不久的將來很可能會(huì)呈現(xiàn)出星星之火燎原之勢?！挂幻杉?xì)胞領(lǐng)域從業(yè)人士對(duì)健康界表示。

＊以上觀點(diǎn)僅代表醫(yī)療機(jī)構(gòu)和生物醫(yī)藥企業(yè)意見。

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